智通财经APP获悉,中邮证券发布研报称,siRNA药物可精准沉默致病蛋白,优势显著,递送系统为核心技术。海外巨头基于GalNAc肝递送平台,针对心血管靶点的药物已进入收获期。国内企业百花齐放,成为全球重要参与者,与MNC合作频发。
中邮证券主要观点如下:
siRNA药物机制优势突出,递送为核心技术
相较于传统小分子和生物药,siRNA药物为代表的核酸疗法可精准沉默致病蛋白,高效降解且作用时间长,目前已成为新药开发热门方向。技术层面主要包括修饰和递送,其中递送为核心技术,肝外递送是目前的突破重心,技术路径包括LNP、抗体、肽类以及VLP递送,各有优劣,其中AOC发展稍快。
海外巨头渐入收获期,静待肝外递送POC
siRNA行业先驱Alnylam开发的GalNAc肝内递送凭借递送效率极高、特异性强以及作用持久等优势,已成为肝递送的“标准答案”,其他海外巨头如Arrowhead和Dicerna等针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及ApoC3等心血管常见靶点的siRNA药物已进入临床后期或商业化的收获期,而针对肌肉、神经系统以及眼部等肝外器官目前仍处于研发早期阶段,目前Alnylam的C16递送平台已在CNS领域、Arrowhead的TRiM平台在脂肪组织领域初步展现潜力,未来新靶点的发现与肝外递送平台将成为竞争的核心要点。
国产siRNA药物GalNAc递送百花齐放,双靶及肝外递送奋勇争先
国产siRNA药物研发呈现百花齐放格局,初创企业方向多样,BigPharma不甘落后相继入局,国内企业已成为全球siRNA赛道极为重要的参与者,在较多慢病药物相继进入销售末期、急需新技术迭代的背景下,肝递送赛道MNC存在较强的BD意愿,已有舶望与诺华、圣因与罗氏、瑞博与Madrigal以及前沿与GSK的合作相继落地。新方向上国内企业积极布局双靶及肝外递送,逐步缩小与海外的差距甚至进度领先,未来有望引领行业发展方向。
投资建议:建议关注:A股——恒瑞医药、必贝特、前沿生物、悦康药业、阳光诺和、福元医药等;港股——瑞博生物、石药集团、中国生物制药、靖因药业(已申报上市)。
风险提示:1)创新药临床推进进度不及预期;2)创新药临床数据不及预期;3)创新药上市后销售情况不及预期;4)地缘政治风险。